Er is veel discussie ontstaan over de goedkeuring van aducanumab door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Aducanumab is een mogelijk nieuw geneesmiddel voor de ziekte van Alzheimer. Het is een antilichaam tegen Alzheimer eiwitten in de hersenen. De ophoping van deze eiwitten spelen een rol bij de ziekte van Alzheimer, maar wat die rol is blijft nog onduidelijk. Eerdere soortgelijke onderzoeken leverden negatieve resultaten op.
Het geneesmiddelenbedrijf Biogen voerde twee grote klinische studies uit met aducanumab voor mensen met lichte geheugenklachten (MCI) of een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer. In maart 2019 stopte Biogen deze onderzoeken met aducanumab omdat uit voorlopige resultaten bleek dat aducanumab niet werkte. Later dat jaar, nadat Biogen de resultaten opnieuw had bestudeerd, was hun conclusie dat een hogere dosis aducanumab wél zou werken in een van de twee onderzoeken.
Dit effect was evenwel erg beperkt en veel artsen met ervaring met Alzheimer stellen dat dit statistische effect in de praktijk niet merkbaar zal zijn voor patiënten die het middel toegediend krijgen. Bovendien was het effect in het geheel niet aantoonbaar in de andere studie.
Desondanks, diende Biogen vervolgens bij de Amerikaanse FDA een aanvraag in om het geneesmiddel op de markt te brengen. Ondanks het feit dat de onafhankelijke adviesgroep bijna unaniem tegen goedkeuring stemde, gaf de FDA in juni 2021 het middel via een versnelde procedure groen licht. De FDA merkte hier wel bij op dat er geen overtuigend bewijs is voor de cognitieve voordelen van de toediening van aducanumab, maar redeneerde dat het verwijderen van het Alzheimer eiwit op zichzelf al reden genoeg was voor goedkeuring.
Hierop is er veel discussie ontstaan over deze goedkeuring. Veel deskundigen zijn het niet eens met deze redenering en dit besluit, omdat er in de praktijk nauwelijks een verband is aangetoond tussen het verwijderen van het Alzheimer eiwit en een daadwerkelijke klinische verbetering. Om die reden traden ook drie leden van bovengenoemde adviescommissie af.
Wat zijn de nadelen van aducanumab?
-
Bijwerkingen: Ongeveer een op de drie mensen krijgt te maken met hoofdpijn, problemen met zien, desoriëntatie en verwarring. Er ontstaan bij hen oedeem (zwelling in de hersenen) en klein bloedingen.
-
Toediening: het middel wordt maandelijks toegediend via een intraveneus infuus
-
Duur: het is onduidelijk hoe lang het middel moet worden toegediend, en wanneer kan worden gestopt; waarschijnlijk ten minste een jaar, misschien langer.
-
De kosten zijn erg hoog: 48.000 euro per jaar per persoon.
Wat betekent dit voor het gebruik van aducanumab in Nederland?
Er zijn nog vele stappen te gaan. Biogen heeft eerder dit jaar een aanvraag ingediend bij de Europese registratie autoriteit, de EMA. Deze is nu bezig de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen voor de toelating geneesmiddelen in Europa. Het is op dit moment dus onduidelijk wanneer een beslissing van het EMA genomen wordt, en wat zij zullen besluiten. Als het EMA zoals het FDA positief zal beslissen , dan moet er vervolgens in Nederland eerst nog een advies van eeen multidisciplinaire richtlijn commissie komen, gevolgd door een besluit van het Zorginstituut of het middel in Nederland op de markt komt.
Zelfs als aducanumab effect zou hebben, dan is het alleen geschikt voor de ziekte van Alzheimer, hetgeen slechts één vorm van dementie is. Het zal niet werken bij andere vormen van dementie, zoals vasculaire dementie, dementie met Lewy-lichaampjes of fronto-temporale dementie. Evenmin weten we of het van nut zal zijn bij mensen met meer gevorderde Alzheimer of met combinaties van vormen van dementie. Er loopt op dit moment onderzoek of het middel kan worden gebruikt bij mensen met voorstadium van alzheimer dementie- om te voorkomen dat de ziekte zich verder ontwikkelt. Resultaten zullen pas over een paar jaar bekend zijn.
Het grote gevaar van veel nieuwsberichten over zogenaamde doorbraken en genezing is dat dit tot valse hoop kan leiden. De meningen van deskundigen zijn sterk verdeeld over het nut van aducanumab. Hoewel deze berichten hoop geven, kan ook sprake zijn van valse hoop en is het verstandig zijn te wachten op meer bewijs